The FDA approved bluebird bio’s gene therapy treatment for childhood cerebral ALD on September 16, 2022. Gene therapy is a treatment option for children with cerebral ALD that offers an alternative to allogeneic hematopoietic stem cell transplant, eliminating the need for a bone marrow match. SKYSONA® (elivaldogene autotemcel), also known as eli-cel, is now commercially available at designated treatment centers in the United States. Bluebird bio’s patient services program, my bluebird support, which is appropriate for both caregivers and clinicians to use, can be reached at: 1-833-888-NEST (6378) Monday–Friday, 8 am–8 pm ET or online at mybluebirdsupport.com.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos conocida como la FDA por sus siglas en inglés aprobó el tratamiento de terapia génica para la ALD cerebral infantil de Bluebird bio el 16 de septiembre de 2022. La terapia génica es una opción de tratamiento para niños con ALD cerebral que ofrece una alternativa al trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, eliminando la necesidad de una médula ósea compatible. SKYSONA® (elivaldogene autotemcel), también conocido como eli-cel, ya está disponible comercialmente en designados centros de tratamiento en los Estados Unidos. Puede contactarse con el programa de servicios al paciente de Bluebird bio’s, my bluebird support, es apropiado tanto para cuidadores como para médicos, puede comunicarse al: 1-833-888-NEST (6378) de lunes a viernes, de 8 am a 8 pm, hora del Este o en línea en mybluebirdsupport.com.
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